"Тех, кто старше 18, как будто списывают с учёта". Но умирают и дети. Муковисцидоз в России

В ноябре 2021 года 10–летняя Ева Воронкова из Нижнего Новгорода умерла от муковисцидоза. Родители девочки выиграли суд, региональное министерство здравоохранения обязали немедленно обеспечить юную пациентку лекарством Трикафта. Но чиновники не торопились — через 51 день после решения суда Ева умерла, не получив препарат. 9 февраля 2022 года в Госдуме прошло заседание рабочей группы по внесению поправок в закон о госзакупках, которые позволили бы оперативно решить проблему недоступности оригинальных лекарственных препаратов.

По ссылке — подробный рассказ ведущего российского пульмонолога, заведующей лабораторией муковисцидоза ФГБУ НИИ Пульмонологии ФМБА Елены Амелиной. Коротко: современная Трикафта (тут рассказ о препарате на фарм.сайте Видаль) подходит 90% пациентов с муковисцидозом и одобрен для применения с шести лет. Там же в интервью жуткие показатели: в Европе средняя продолжительность жизни больных муковисцидозом 53 года, в России — 12 лет. В другом месте я увидела 25 лет, но это всё равно более чем вдвое меньше, чем в Европе.

Амелина о Трикафте: "Препарат просто можно принимать по таблетке два раза в день. Очень редко в медицине есть волшебные таблетки, но, судя по всему, это действительно тот случай. Но пациент должен получать эту терапию в течение всей жизни. Сейчас есть наблюдательные исследования, которые говорят, что этот эффект потенцируется и увеличивается с течением жизни пациента и с продолжением этого лечения. Значительно уменьшается число обострений, то есть уменьшается потребность в госпитализациях, во внутривенной терапии, уменьшается число осложнений, которые сопутствуют муковисцидозу. И при применении таргетной терапии вес пациентов увеличивается килограмм на восемь–десять, причем очень быстро: за несколько месяцев. Притом что пациенты всю жизнь страдали от недостаточного веса. У нас есть пациентка, она в 2016 году начала таргетное лечение, ее самочувствие настолько улучшилось, и внелегочные проблемы настолько разрешились, что она родила ребенка, не прерывая таргетной терапии". Я отыскала описание работы препарата на сайте производителя, но перевести не возьмусь, кто интересуется — вот ссылка, и вот статья на русском языке.

Из интервью Амелиной: "Если представить через что проходят человек и его родственники, сталкиваясь с осложнениями болезни, и представить себе, что прием двух таблеток в день может это предотвратить, то, в общем, я не знаю, какими экономическими эквивалентами это можно все выразить. Лучшего применения общественным деньгам придумать невозможно. Просто, если представить себе, на что тратятся деньги, я не буду сейчас перечислять. То вот это самое эффективное применение государственных денег, которое можно себе представить. То есть это молодые, активные, энергичные люди, которые будут вести, проживать нормальную жизнь, будут создавать свои семьи, будут высокими профессионалами или непрофессионалами, но, в общем, это действительно большой шанс".

А теперь нюансы: препарат надо принимать в течение жизни, он снижает в разы траты на реабилитацию и лечение, продлевает жизнь на годы, но стоит в год 20 миллионов рублей. И на сегодня Трикафта не положена в России людям старше 18 лет. Стали взрослыми — умирайте потихоньку. Как они живут сегодня?

21–летний калининградец Вячеслав Кравченко: "Это даже не тарелка, а по две–три тарелки лекарств ежедневно. Креон нужно пить всегда – это 30 таблеток в день. Потом ингаляции утром и вечером. Если есть обострения, нужно пить антибиотики. Препараты для меня всегда получала мама. Что–то без труда, а чего–то пытается добиваться, судиться. Сложнее получить растворы для ингаляций... Конечно, я бы хотел получать "Трикафту", ведь она заменяет всё. Достаточно будет выпить таблетку в день, и ингаляции точно будут не нужны. Но у нас пока ее получают только дети. А тех, кто старше 18, как будто списывают с учета". Вячеслав — один из шести взрослых калининградских больных муковисцидозом. Всего в России, по данным Минздрава, 4,2 тысячи таких больных, из них 1,2 тысячи – взрослые после 18 лет.

Из статьи на "Север. Реалии": "В России "Трикафта" пока не зарегистрирована. Получить ее сегодня могут только дети от 6 до 18 лет через утвержденный год назад по указу президента Владимира Путина благотворительный фонд "Круг добра". На взрослых пациентов патогенетическая терапия не распространяется. Больные старше 18 могут рассчитывать только на поддерживающую терапию, которая не лечит, а лишь облегчает состояние", — отмечает член калининградского регионального Фонда помощи детям–инвалидам, страдающим муковисцидозом, Наталья Шишенина, 19–летний сын которой тоже болен муковисцидозом. "Трикафта" – это четвертое поколение препаратов, которое помогает 90 процентам пациентов. Это тот препарат, о котором мы все 19 лет молились и ждали его создания. На "Трикафте" улучшается функция легких – с 30 до 50–60%. Сокращаются обострения, сокращается основная терапия. Конечно, мы очень хотим, чтобы нас включили в "Круг добра", чтобы фонд смог предоставлять лечение тем, кто старше 18 лет. У нас других вариантов нет. Понимая, что есть лекарство, которое поможет нашим детям – конечно, мы будем добиваться его. И мы надеемся, что нас услышат".

Итак, Трикафта снова замкнута на пресловутый фонд "Круг добра". Он в теории сейчас обеспечивает незарегистрированным в России препаратом "Трикафта" только детей до 18 лет. "Все взрослые больные муковисцидозом остаются без жизнеспасающего лечения", — сказано в открытом письме к Мишустину.

Как помогает "Круг добра" на деле и маленьким пациентам, мы видим на примере Евы Воронковой. "Новая газета" отмечает: "С 2022 года обеспечение таргетными препаратами пациентов с муковисцидозом по расширенным критериям с 6 до 18 лет взял на себя государственный фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Это начало больших перемен в жизни сотен детей с муковисцидозом. Однако многие региональные министерства здравоохранения не выполняют свои обязанности и отказываются или препятствуют оформлению заявок в фонд «Круг добра», затягивают процесс, тем самым лишая маленьких пациентов шанса на жизнь и здоровье. Наиболее тяжелая ситуация с оформлением необходимых документов в Москве и Московской области, Краснодарском крае, Республике Татарстан, Ростовской, Владимирской, Смоленской областях, Ставропольском крае, в Чечне, Дагестане, в Бурятии и в Республике Алтай. Некоторые регионы и вовсе не подали ни одной заявки — это Псковская область, Республика Коми, Тверская область".

Чем больше я читаю по теме, тем меньше понимаю, в чем практический смысл этого доброго фонда. Почему при введении пресловутого налога для супербогатых, деньги с которого идут в этот фонд, нельзя было просто перечислять их Минздраву — всё равно же для консилиумов привлекаются те самые спецы того самого Минздрава? Консилиумы бы и решали по оплате лекарств, в самом Минздраве, где есть инфа обо всех пациентах и их потребностях. К чему эта прокладка/буфер? Предельно мутная по механизму и — на сегодня — неэффективная: нет заявки от тормозного регионального Минздрава, и препаратов нет, даже если деньги есть. Деньги есть, а люди умирают.

Написала # ???? ???? ???? # zapovednik_slonov на politota.d3.ru / комментировать