Новый эксперимент в лечении волчанки дает надежду больным аутоиммунным заболеванием
Волчанка вызывается аутоиммунной реакцией, при которой иммунная система по ошибке атакует собственные ткани организма.
Экспериментальное лечение дает новую надежду против волчанки
Небольшое предварительное исследование предполагает, что экспериментальная терапия антителами может помочь облегчить кожные симптомы аутоиммунной волчанки.
Исследователи обнаружили, что более высокая доза препарата вызвала «клинически значимое» улучшение симптомов у 87% пациентов через один месяц, пишет medicalxpress.com.
Но они также подчеркнули, что результаты основаны на небольшом исследовании «фазы 1» – типе исследования, предназначенного в первую очередь для оценки безопасности лечения.
По словам ведущего исследователя Джоди Карнелл, старшего директора по исследованиям Horizon Therapeutics, компании, разрабатывающей препарат, результаты безопасности были «обнадеживающими», и были «некоторые признаки клинической пользы».
Теперь, по ее словам, необходимы более масштабные испытания, чтобы подтвердить, что терапия работает.
Препарат, известный сейчас как VIB7734, представляет собой моноклональное антитело – лабораторный белок, который действует как антитело иммунной системы. Такие антитела могут быть направлены против определенных веществ в организме, которые участвуют в болезненном процессе.
Волчанка вызывается аутоиммунной реакцией, при которой иммунная система по ошибке атакует собственные ткани организма.
Наиболее распространенной формой является системная волчанка, которая может спровоцировать воспаление во всем теле, включая кожу, суставы, почки, кровеносные сосуды и мозг.
Другая форма, называемая кожной волчанкой, поражает только кожу, вызывая сыпь и язвы, часто на лице и волосистой части головы.
Существуют методы лечения этих кожных симптомов, включая противовоспалительные кортикостероиды; противомалярийные препараты, изменяющие иммунный ответ; и иммунодепрессанты, такие как метотрексат.
Но эти методы лечения могут иметь серьезные побочные эффекты, и они не всегда работают, отметил Карнелл.
«Есть большая неудовлетворенная потребность», – сказала она.
По данным Американского фонда волчанки, только в США около 1,5 миллиона человек страдают волчанкой.
Одно моноклональное антитело, одобренное для лечения системной волчанки , называется Бенлиста (Белимумаб). Он блокирует белок иммунной системы, участвующий в создании аутоантител ( антител, которые атакуют ткани организма).
Карнелл объяснил, что новое моноклональное антитело работает по-другому. Он истощает клетки иммунной системы, называемые плазмацитоидными дендритными клетками.
Эти клетки обычно борются с инфекцией, выделяя воспалительные химические вещества, включая интерфероны 1 типа. Но считается, что неконтролируемая активность клеток, выкачивающая слишком много интерферона, способствует аутоиммунным заболеваниям.
Для фазы 1 исследования команда Карнелла набрала 31 пациента, по крайней мере, с одним из нескольких аутоиммунных состояний, включая системную и кожную волчанку. Их случайным образом распределили для инъекций моноклональных антител в различных дозах или плацебо. Инъекции делали каждые четыре недели, всего три.
Через месяц группа, получавшая самую высокую дозу антител, показала наибольшее улучшение: у семи из восьми (87,5%) наблюдалось «клинически значимое» уменьшение кожных симптомов, по сравнению с примерно 37% пациентов, принимавших более низкую дозу, и 28% пациентов. пациенты плацебо.
Результаты были опубликованы 26 мая в журнале Science Translational Medicine.
Доктор Дональд Томас, ревматолог, не участвовавший в исследовании, высказал предостережение: на протяжении многих лет различные методы лечения волчанки поначалу обещали только разочарование в исследованиях на поздних стадиях.
Тем не менее, эти первые результаты обнадеживают, отметил он.
«Если они подтвердят результаты в фазах 2 и 3, это изменит правила игры», – сказал Томас из Университета медицинских наук и компании Arthritis and Pain Associates округа PG, штат Мэриленд.
По словам Томаса, кожная волчанка может сказываться на качестве жизни пациентов, у некоторых наблюдается выпадение волос и рубцы из-за повреждений кожи.
По словам Томаса, в отличие от методов лечения, которые нацелены на иммунную систему, моноклональные антитела нацелены на определенные компоненты иммунного ответа. Это означает, что они могут иметь меньше побочных эффектов и быть более эффективными.
Томас отметил, что побочные эффекты Benlysta, антитела, одобренного для лечения СКВ, в целом были «удивительно минимальными».
Карнелл подчеркнул, что экспериментальный препарат работал так, как предполагалось, – истощая дендритные клетки и снижая активность интерферона 1 типа как в крови, так и в поражениях кожи пациентов. Следующим шагом будет более крупное испытание фазы 2, добавила она.
Исследователи также обнаружили, что пациенты с высокой активностью интерферона для начала – это те, у которых симптомы улучшились с помощью антител. Поэтому один вопрос на будущее, сказал Карнелл, заключается в том, может ли измерение активности интерферона у пациентов помочь выявить тех, кто с наибольшей вероятностью получит пользу от лечения.
По словам Томаса, если бы врачи смогли это сделать, это было бы большим успехом.
В настоящее время, по его словам, лечение волчанки часто проводится методом проб и ошибок, чтобы выяснить, какая терапия работает, что разочаровывает пациентов.