Полуторагодовалой девочке из Северной Осетии необходимы средства на генную терапию в США
Полуторагодовалая Арнелла Персаева из Северной Осетии нуждается в срочном дорогостоящем лечении. У малышки обнаружен страшный диагноз – спинальная мышечная атрофия второго типа (SMA II). Несмотря на все прилагаемые усилия не по годам мужественной Арнеллы, она не может управлять своим телом: ходить, ползать и стоять без поддержки.
«Когда нашей доченьке было 9 месяцев, мы обнаружили, что ребенок из положения сидя не может встать, не ползает, только неуверенно сидит. Стали обращаться к республиканским специалистам, которые выписали массажи, но они не дали результатов. Затем в Крыму генетик высшей категории Наталья Афанасьева подсказала сдать анализ на выявление спинальной мышечной атрофии, через две недели нам пришел неутешительный результат», — рассказала мама девочки Диана.
На сегодняшний день в мире одобрены два препарата для пациентов с SMA: первый — это препарат ZOLGENSMA, который в мае 2019 года был одобрен управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), пациентам он вводится в возрасте до двух лет одноразово. Стоимость такой терапии 2,1 млн долларов – неподъемная сумма для семьи.
«Препарат предназначен для устранения генетической причины SMA путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания», — говорит мама девочки.
В России существует другой способ лечения, который, по словам собеседницы, обрекает ребенка на пожизненное дорогостоящее лечение — это терапия уколами «Спинразы». Пациенту потребуется 6 ампул в первый год, а затем еще по три ежегодно. Стоимость одного флакона — около 8 млн рублей.
Малышка Арнелла еще не понимает всю сложность ситуации. C помощью неравнодушных людей и лечения в США она может обрести жизнь обычного ребенка: сможет ходить, играться со сверстниками и танцевать под композиции любимого рэп-исполнителя MiyaGi.
Реквизиты счета:
Сбербанк 5469 6000 3547 6555 Басиева Диана Вадимовна (мама девочки)
Номер телефона: +79780561484