Китайские ученые на пороге начала уникального эксперимента: они готовы уже в августе текущего года приступить к редактированию генома взрослого человека при помощи технологии CRISPR/Cas9.

Как пишет Nature, команда во главе с онкологом  больницы университета города Чэнду Западной провинции Сычуань (Китай) Лу Вы планирует начать тестирование таких клеток у людей с раком легких в следующем месяце. Этический совет больницы 6 июля одобрил результаты клинических  исследований.

Сотрудники Сычуаньского университета планируют применить CRISPR для модификации Т-лимфоцитов пациентов с раком легких. В частности, в этих клетках удалят ген мембранного белка PD-1, который подавляет клеточный иммунитет и позволяет опухоли инактивировать лимфоциты. В настоящее время для блокирования этого белка применяются препараты на основе антител, однако ответ на них сильно отличается у разных пациентов. Эффект от применения CRISPR должен быть гораздо более выраженным и предсказуемым.

Поскольку при использовании CRISPR не исключены ошибки в редактировании генома, партнер университета по исследованию биотехнологическая компания MedGenCell проведет проверку всех модифицированных клеток перед их размножением в лаборатории и введением пациентам.

Первый этап испытаний, на котором проверяют безопасность методики, начнется лишь с одного участника; при отсутствии выраженных побочных эффектов их число увеличат до 10. Схема эксперимента подразумевает введение трех разных доз модифицированных Т-лимфоцитов. Для участия в испытаниях ученые отберут пациентов с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких, устойчивым к остальным видам лечения. Этический комитет университета разрешил проведение эксперимента 6 июля 2016 года.

В конце июня 2016 года Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила применение технологии CRISPR/Cas9 для редактирования человеческого генома. Американские исследователи намерены использовать ее для внесения дополнительных изменений в Т-лимфоциты с химерными антигенными рецепторами (CAR). Как и китайские коллеги, они планируют удалить в этих клетках белок PD-1, а также натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность CAR. Если решение комиссии поддержат Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и этические комитеты медцентров, клинические испытания методики могут начаться в конце 2016 года.

Система CRISPR/Cas9 была открыта в геноме бактерий, где она играет роль противовирусной защиты, во многом аналогичной РНК-интерференции у эукариот. Эта система позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома. К настоящему времени с ее помощью ученые модифицировали человеческие эмбрионы и удаляли из зараженных лимфоцитов гены ВИЧ.