Слепоту вылечат светом (и вирусами)
Одно из самых перспективных направлений в биологии — оптогенетика- наконец-то будет протестирована на человеке. Раньше опыты производили только над мышами. Модифицируя ДНК здоровых клеток глаза, ученые надеются научиться лечить слепоту.
Оптогенетика использует свет для того, чтобы управлять нервными
клетками и экспрессией генов. До сих про были проделаны бесчисленные
опыты на мышах, а в марте RetroSense Therapeutics под руководством Анны
Арбор, штат Мичиган, запустили первое клиническое исследование. Его
предмет — лечение пигментного ретинита, дегенеративного заболевания
глаз, часто ведущего к слепоте (в России им страдает около 50 тысяч
человек, а в мире — 1,5 миллиона).
Пигментный ретинит разрушает фоторецепторы сетчатки. Их функцию компания RetroSense собирается сообщить ганглиозным клеткам, которые в здоровых глазах передают сигналы от фоторецепторов к мозгу.
Чтобы в ганглиозных клетках начали вырабатываться светочувствительные
белки опсины, в их ДНК встроят кодирующие эти белки гены. Для того,
чтобы «принести» нужные гены в ядра ганглиозных клеток и встроить
их в ДНК, используют безвредные вирусы, которые могут транспортировать
большие молекулы на своей гликопротеиновой оболочке. Этот метод
называется генная терапия; подробнее о нем мы писали
здесь.
Клетки с измененным геномом должны начать вырабатывать
светочувствительные белки, способные фиксировать свет (правда, только
в синей части спектра) и передавать сигнал в мозг.
В 2017 году начнется клиническое исследование подобной техники,
но с белками, которые реагируют на красный, а не на синий свет —
им занимается парижская фирма GenSight Biologics, которая уже завершила
эксперименты с обезьянами.
Глаза — один из самых удобных предметов для оптогенетических
экспериментов, в первую очередь потому, что в глаз не проникают иммунные
клетки, которые в противном случае атаковали бы клетки
с модифицированными генами. Кроме того, не нужны дополнительные
устройства для стимуляции светом — он поступает снаружи. Однако
в перспективе при помощи оптогенетики можно будет лечить другие органы
и системы органов, — уже идут эксперименты на глухих мышах. Кроме того,
есть надежда лечить дегенеративные заболевания мозга, например, болезнь
Паркинсона, вживляя в мозг маленькие светоизлучающие приборы.
Источник
