Sclerosi multipla, da una molecola per il sonno arriva una nuova cura

E se una molecola nata per regolare sonno e veglia riuscisse, grazie anche all’Intelligenza artificiale, ad aprire una strada nuova contro una delle forme più aggressive di sclerosi multipla? È da questa domanda che sono partiti gli scienziati del progetto BRAVEinMS, coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. Attraverso un approccio di riposizionamento farmacologico supportato dall’Intelligenza artificiale, i ricercatori hanno individuato nel bavisant, antagonista del recettore istaminico H3, un candidato terapeutico promettente per la sclerosi multipla progressiva.

I risultati nei modelli sperimentali

Nei modelli sperimentali della malattia, tra cui chimere uomo-topo, il farmaco ha mostrato la capacità di agire su due fronti chiave: la protezione dei neuroni e la riparazione della mielina. «Abbiamo scommesso su un’idea: unire Ia, modellistica basata su cellule staminali e scienza collaborativa per accelerare la scoperta di nuove terapie per questa malattia», ha spiegato Gianvito Martino, prorettore alla ricerca dell’Università Vita-Salute San Raffaele e direttore scientifico dell’ospedale durante la presentazione dei risultati. «Oggi quella scommessa ha prodotto non solo un candidato reale a cui manca ora solo l’ultimo miglio per arrivare fino al letto del malato, ma anche ulteriori 30 possibili nuovi candidati potenzialmente utilizzabili nella sclerosi multipla progressiva».

Dall’analisi in silico alla selezione finale

Il lavoro ha preso in esame oltre 1.500 farmaci già noti: l’analisi in silico ne ha selezionati 273, e dopo una lunga serie di test volti a stabilire la tossicità delle molecole sulle cellule nervose, questo numero si è ridotto a trentadue candidati e infine a sei composti. Tra questi, bavisant si è distinto per il profilo di efficacia e sicurezza.

Il ruolo degli strumenti computazionali

«La piattaforma Spoke è stata fondamentale per la prioritizzazione dei candidati», ha sottolineato Sergio Baranzini, della University of California San Francisco. «Integrando la teoria dei grafi e il machine learning, siamo riusciti a ridurre migliaia di composti a poche centinaia, semplificando le successive fasi di test in vitro e in vivo. Questo lavoro evidenzia la potenza degli strumenti computazionali nell’accelerare la scoperta di farmaci».

Una risposta a un bisogno terapeutico ancora aperto

La sclerosi multipla progressiva colpisce oltre un milione di persone nel mondo e circa 15–20 mila in Italia. È una forma della malattia per la quale le opzioni terapeutiche restano limitate: per questo, l’approccio sviluppato dal progetto BRAVEinMS rappresenta un passo rilevante nella ricerca di nuove strategie di cura. È arrivato il momento che l’Intelligenza artificiale ci dimostri che cosa davvero sa fare.