“Prime Editing”, la nueva técnica que corrige el ADN

Era difícil conseguir, en tan poco tiempo, crear una nueva herramienta capaz de corregir mutaciones genéticas mejor que la técnica CRISPR, pero científicos estadounidenses lo han logrado. Investigadores del Instituto Broad en Cambridge (EE UU) han publicado en “Nature” este nuevo hallazgo al que han denominado “Prime editing”, algo así como “edición de calidad”. “Una de las mayores aspiraciones de los que estudiamos genética es dar con la herramienta precisa que pueda cambiar el genoma en cualquier momento. Creemos que esta ‘prime editing’ nos acerca aún más a esa meta”, afirma David Liu, autor del estudio. “No conocemos otra tecnología de edición en células de mamíferos que ofrezca este nivel de versatilidad y precisión”, añade.

Los científicos realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes (un tipo de anemia) y la enfermedad rara de Tay-Sachs, y concluyeron que la técnica es más eficiente, produce menos mutaciones y tiene una mayor precisión que la edición tradicional de Cas9. Eso sí, la herramienta sólo se ha probado en células de cultivo, no en vivo.

Lo que han creado podría corregir alrededor del 89% de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades. Los expertos señalaron que a pesar de los avances recientes en tecnologías de edición del genoma, la mayoría de las aproximadamente 75.000 variantes humanas que se conocen, no se pueden corregir de manera eficiente. Las limitaciones del famoso sistema de edición CRISPR-Cas9 incluyen realizar rupturas de doble cadena en el ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones (pequeñas pérdidas de material genético). Además, ese modelo cuenta con baja eficiencia a la hora de corregir con precisión la mayoría de los tipos de mutaciones.