Благодаря применению препарата Гемлибра для терапии гемофилии А удалось на 96 процентов снизить количество кровотечений
В исследовании III фазы HAVEN 3 в группе с использованием препарата Гемлибра компании «Рош» количество леченых кровотечений снизилось на 96 процентов в сравнении с группой пациентов, получавших лечение FVIII по требованию
- В подгруппе пациентов из исследования HAVEN 3, ранее получавших профилактику фактором VIII (стандарт терапии), Гемлибра снизила количество кровотечений на 68% по сравнению с предыдущим лечением у тех же пациентов
- Результаты исследования III фазы HAVEN 4 показали, что введение Гемлибры каждые четыре недели обеспечивает эффективный контроль кровотечений у пациентов при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII
Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает о полных результатах исследования III фазы HAVEN 3 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра® (эмицизумаб) один раз в неделю или один раз в две недели у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и исследования III фазы HAVEN 4 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра каждые четыре недели у пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII. Результаты этих регистрационных исследований были представлены сегодня на проходящем в Глазго (Шотландия) международном конгрессе Всемирной Федерации по гемофилии (WFH) 2018 года.
«Гемлибра – первый препарат, который показал более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII, являющейся действующим стандартом терапии, что подтверждается статистически значимым снижением количества кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, при сравнении с предшествующей терапией у тех же пациентов в исследовании HAVEN 3, – говорит Джонни Малангу, сотрудник факультета медицинских наук Университета Витватерсрэнда и Национальной медицинской лабораторной службы (NHLS), Йоханнесбург, Южная Африка. – Несмотря на используемое в настоящее время профилактическое лечение, у многих людей с гемофилией А возникают кровотечения, что в длительной перспективе может привести к повреждению суставов, поэтому имеется потребность в разработке новых способов лечения».
В исследовании III фазы HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, получавших Гемлибру с целью профилактики один раз в неделю или один раз в две недели, при отсутствии ингибиторов к фактору VIII, достигнуто снижение количества леченых кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, соответственно на 96% (p<0,0001) и 97% (p<0,0001), по сравнению с теми, кто не получал профилактики. Кроме того, у 55,6% (95% CI: 38,1; 72,1) пациентов, получавших Гемлибру каждую неделю, и у 60% (95% CI: 42,1; 76,1) пациентов, получавших Гемлибру через неделю, кровотечения, при которых требуется проведение гемостатической терапии, отсутствовали, по сравнению с 0% (95% CI: 0,0; 18,5) среди тех, кто не получал профилактику. Важно также, что при сравнении индивидуальных показателей у пациентов, ранее участвовавших в проспективном неинтервенционном исследовании (NIS), еженедельная профилактика Гемлиброй показала более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII – стандартом терапии для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, что демонстрируется снижением на 68% (p<0,0001) количества кровотечений, потребовавших гемостатической терапии. Кроме того, 93,7% (n=89/95; 95% CI, 86,8; 97,7) участников опроса предпочтений в лечении, отдали предпочтение Гемлибре перед ранее использовавшимся способом лечения гемофилии, а среди участников сравнения предшествующего лечения и лечения Гемлиброй 97,8% (n=45/46) предпочли Гемлибру, а не ранее применявшуюся профилактику фактором VIII. Неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния.
«Эти важные новые данные показывают, что Гемлибра максимально контролирует кровотечения у пациентов с гемофилией А, при этом достаточны менее частые подкожные введения препарата, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – С учетом полученных результатов, теперь у нас имеются положительные результаты во всех четырех исследованиях III фазы, подтверждающие общую эффективность и безопасность Гемлибры, и возможности по улучшению помощи, оказываемой всем пациентам с гемофилией А».
В несравнительном исследовании III фазы HAVEN 4, у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, при наличии и отсутствии ингибиторов к фактору VIII, получавших профилактику Гемлиброй каждые четыре недели, медиана среднегодовой частоты кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, составила 0,0 (IQR: 0,0; 2,1), при этом у 56,1% (95% CI: 39,7; 71,5) пациентов кровотечения, потребовавшие гемостатической терапии, отсутствовали, а у 90,2% (95% CI: 76,9; 97,3) произошло не более трёх кровотечений, потребовавших гемостатической терапии. Эти результаты показывают, что Гемлибра, при введении один раз в четыре недели, может обеспечить эффективный контроль кровотечений у пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII. Кроме того, все участники (n=41/41; 95% CI, 91,4; 100,0), которые дали ответы в опросе предпочтений, предпочли Гемлибру своему предыдущему лечению гемофилии. Серьёзные НЯ, связанные с Гемлиброй, не зарегистрированы, наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ были реакции в месте инъекции, наблюдавшиеся у девяти участников в исследовании HAVEN 4.
Отдельно были представлены данные реальной практики из исследования NIS по влиянию гемофилии А на обусловленное здоровьем качество жизни (HRQoL) и по бремени лечения существующими методами (профилактическое или «по требованию» лечение препаратами шунтирующего действия или заместительная терапия фактором VIII, в зависимости от ингибиторного статуса и местных клинических рекомендаций). Результаты из когорты NIS по детям с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII показали, что наличие этого заболевания и необходимость управления им оказывают существенное негативное влияние на физическое и эмоциональное здоровье, при этом значительная нагрузка падает на лиц, обеспечивающих уход. В другой когорте в NIS, опрос взрослых и подростков с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII показал более высокое качество жизни (HRQoL) при профилактическом лечении фактором VIII по сравнению с эпизодическим лечением, данный результат получен с помощью проверенных инструментов, включая Haem-A-QoL и Haemo-QoL-SF. Кроме того, профилактическое лечение фактором VIII обеспечило сокращение количества пропущенных учебных и рабочих дней по сравнению с эпизодическим лечением. NIS является одним из крупнейших исследований в своем роде с участием пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии ингибиторов к фактору VIII, в рамках которого собраны проспективные данные из реальной практики для использования в качестве средства контроля по архивной статистике для базовых исследований с участием пациентов с гемофилией А.
В апреле 2018 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на основании результатов исследования HAVEN 3 присвоило препарату Гемлибра статус «прорыв в терапии» для лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В ноябре 2017 года Гемлибра одобрена FDA для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII на основе результатов исследования HAVEN 1 и предварительных результатов исследования HAVEN 2. Кроме того, за последнее время Гемлибра одобрена к применению регулирующими органами во многих странах мира, включая одобрение в феврале 2018 года Европейской комиссией в качестве рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Результаты исследований HAVEN 3 и HAVEN 4 в настоящее время представляются для рассмотрения в органы управления здравоохранением во всем мире.
Об исследовании HAVEN 3 (NCT02847637)
HAVEN 3 – рандомизированное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В исследовании участвовало 152 пациента с гемофилией A (в возрасте 12 лет и старше), которые ранее получали терапию фактором VIII по требованию или в качестве профилактики. Пациенты, ранее получавшие фактор VIII по требованию, были рандомизированы в отношении 2:2:1 для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа A), для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 3 мг/кг/2нед до завершения исследования (группа B), или в группу без профилактического лечения (группа C). Пациенты, ранее получавшие профилактику фактором VIII, получали Гемлибру подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа D). Протоколом допускалось эпизодическое применение препаратов фактора VIII для гемостатической терапии при кровотечениях.
Название исследования | HAVEN 3 (NCT02847637) | |||
Группа в исследовании | Без профилактики (Группа C; n=18) | Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю) (Группа A; n=36) | Профилактика Гемлиброй 3 мг/кг (один раз в 2 недели) (Группа B; n=35) | |
Среднегодовая частота кровотечений, потребовавших гемостатической терапии (ABR; первичная конечная точка) | ||||
Длительность воздействия препарата, медиана (мин-макс), недели | 24,0 (14,4–25,0) | 29,6 (17,3–49,6)
| 31,3 (7,3–50,6) | |
Модельный показатель ABR (95% CI)* | 38,2 (22,9; 63,8) | 1,5 (0,9; 2,5) | 1,3 (0,8; 2,3) | |
% снижение по сравнению с группой C (RR, p-значение) | N/A | 96% снижение (0,04, p <0,0001) | 97% снижение (0,03, p <0,0001) | |
% пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3 (95% CI) | 5,6 (0,1; 27,3) | 91,7 (77,5; 98,2) | 94,3 (80,8; 99,3) | |
Все кровотечения (дополнительная конечная точка) | ||||
Модельный показатель ABR* (95% CI) | 47,6 (28,5; 79,6) | 2,5 (1,6; 3,9) | 2,6 (1,6; 4,3) | |
Снижение RR, %† (p-значение) | N/A | 95% снижение (p <0,0001) | 94% снижение (p <0,0001) | |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 0,0 (0,0; 18,5) | 50,0 (32,9; 67,1) | 40,0 (23,9; 57,9) | |
Спонтанные кровотечения, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка) | ||||
Модельный показатель ABR* (95% CI) | 15,6 (7,6; 31,9) | 1,0 (0,5; 1,9) | 0,3 (0,1; 0,8) | |
Снижение RR, %† (p-значение) | N/A | 94% снижение p <0,0001 | 98% снижение p <0,0001 | |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 22,2 (6,4; 47,6) | 66,7 (49,0; 81,4) | 88,6 (73,3; 96,8) | |
Кровотечения в суставах, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка) | ||||
Модельный показатель ABR* (95% CI) | 26,5 (14,7; 47,8) | 1,1 (0,6; 1,9) | 0,9 (0,4; 1,7) | |
Снижение RR, %† (p-значение) | N/A | 96% снижение (p <0,0001) | 97% снижение (p <0,0001) | |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 0,0 (0,0; 18,5) | 58,3 (40,8; 74,5) | 74,3 (56,7; 87,5) | |
Кровотечения в суставах-мишенях, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка) | ||||
Модельный показатель ABR* (95% CI) | 13,0 (5,2; 32,3) | 0,6 (0,3; 1,4) | 0,7 (0,3; 1,6) | |
Снижение RR, %† (p-значение) | N/A | 95% снижение p <0,0001 | 95% снижение p <0,0001 | |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 27,8 (9,7; 53,5) | 69,4 (51,9; 83,7) | 77,1 (59,9; 89,6) | |
Кровотечения, потребовавшие проведения терапии, индивидуальное сравнение данных по пациентам (пациенты из группы D, которые участвовали в NIS, n=48; дополнительная конечная точка) | ||||
Группа в исследовании | Предшествующая профилактика фактором VIII (Группа C; n=48) | Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю) (Группа D; n=48) | ||
Длительность воздействия препарата, медиана (мин-макс), недели | 30,1 (5,0–45,1) | 33,7 (20,1–48,6) | ||
Модельный показатель ABR* (95% CI) | 4,8 (3,2; 7,1) | 1,5 (1,0; 2,3) | ||
Снижение по сравнению с NIS, % Фактор VIII (RR, p-значение) | 68% снижение (0,32, p<0,0001) | |||
Медиана ABR (IQR) | 1,8 (0,0; 7,6) | 0,0 (0,0; 2,1) | ||
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 39,6 (25,8; 54,7) | 54,2 (39,2; 68,6) | ||
% пациентов с 0-3 кровотечениями (95% CI) | 72,9 (58,2; 84,7) | 91,7 (80,0; 97,7) | ||
*Модель отрицательной биномиальной регрессии
†По сравнению с группой C
- Индивидуальное сравнение данных по пациентам включает данные по 48 пациентам из группы D, участвовавших в NIS
- Вся группа D (n=63) ABR 1,6 (95% CI, 1,1; 2,4); доля пациентов без кровотечений 55,6% (95% CI, 42,5; 68,1)
Балл физического здоровья по Haem-A-QoL | |||
Группа в исследовании | Без профилактики (Группа C; n=17) | Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю) (Группа A; n=36) | Профилактика Гемлиброй 3 мг/кг (один раз в 2 недели) (Группа B; n=35) |
Балл физического здоровья на неделю 25 | |||
Кол-во пациентов, n | 13 | 34 | 29 |
Скорректированная разность средних значений (95% CI) по сравнению с группой C | N/A | 12,5 (–2,0; 27,0) | 16,0 (1,2; 30,8) |
P-значение | N/A | 0,089 | 0,035 |
- Гемлибра обеспечила количественное улучшение
- Поскольку сравнение Haem-A-QoL между группами A и C не является статистически значимым, результат сравнения между группами B и C не считается статистически значимым в связи с порядком конечных точек в иерархической структуре статистического анализа
Haem-A-QoL – опросник оценки качества жизни у взрослых больных гемофилией.
Исследование HAVEN 3 – резюме по безопасности: все участники, получавшие Гемлибру профилактическое применение препарата Гемлибра (N=150) | |||||
n (%), если не указано иное | Группа A: 1,5 мг/кг QW (n = 36) | Группа B: 3 мг/кг Q2W (n = 35) | Группа C: 3 мг/кг Q2W (n = 16)* | Группа D: 1,5 мг/кг QW (n = 63) | Всего (N=150) |
Общее кол-во НЯ | 143 | 145 | 19 | 236 | 543 |
Кол-во серьёзных НЯ | 1 | 3 | 0 | 10 | 14 |
Кол-во серьёзных НЯ, связанных с Гемлиброй | 0 | 0 | 0 | 0 | 0 |
Отдельные НЯ, наблюдавшиеся у 5% или более всех пациентов, n (%)‡ | |||||
ISR† | 9 (25,0) | 7 (20,0) | 2 (12,5) | 20 (31,7) | 38 (25,3) |
Инфекции верхних дыхательных путей | 4 (11,1) | 4 (11,4) | 0 | 8 (12,7) | 16 (10,7) |
Пациенты с НЯ, ставшими причиной прекращения лечения, n (%) | 0 | 1 (2,9) | 0 | 0 | 1 (0,7) |
* Данные представляют только период профилактического применения препарата Гемлибра; на дату окончания регистрации данных один пациент был потерян для последующего наблюдения, а еще один ожидал начала лечения Гемлиброй.
† НЯ степени 1–2. Ещё один пациент в группе D (и в колонке с суммарными данными) сообщил о «эритеме в месте инъекции», а не о «реакции в месте инъекции», последний термин является предпочтительным (Preferred Term).
‡ Прочими НЯ, наблюдавшимися у 5% или более пациентов, были артралгия (19%), назофарингит (12%), головная боль (11%) и гриппоподобные состояния (6%)
- Один пациент в группе B прекратил лечение по причине сочетания нескольких НЯ легкой степени (бессонница, выпадение волос, ночные кошмары, сонливость, подавленное настроение, головная боль и зуд); 2 пациента были потеряны для наблюдения (группы A и C, по одному пациенту в каждой)
- Из 215 событий при совместном воздействии фактора VIII и Гемлибры у 64 пациентов, в 43 случаях средняя доза фактора VIII составили ≥50 МЕ/кг/24 ч, при этом 8 событий продолжались более 24 часов; совместном воздействии Гемлибры и фактора VIII не было связано с серьёзными НЯ, к которым относятся ТМА и ТЭ
- По оценке исследователя, серьёзные НЯ, связанные с Гемлиброй, отсутствуют
- Ни у одного из пациентов, получавших Гемлибру, не развилось новых ингибиторов к фактору VIII
- ADA не зарегистрированы
ADA – антитела к препарату; НЯ – нежелательное явление; ISR – реакция в месте инъекции; NIS – неинтервенционное исследование; ТЭ – событие тромбоэмболии; ТМА – тромботическая микроангиопатия
Об исследовании HAVEN 4 (NCT03020160)
HAVEN 4 – несравнительное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики (ФК) препарата Гемлибра, вводимого подкожно каждые четыре недели. В исследование было включено 48 пациентов (в возрасте 12 лет и старше) с гемофилией А при наличии или при отсутствии ингибиторов к фактору VIII, которые ранее получали фактор VIII или препараты шунтирующего действия, по требованию или в качестве профилактики. Исследование включало в себя две части: вводную и расширенную. Все пациенты во вводной части исследования (n=7) ранее получали лечение по требованию и подкожно Гемлибру в дозе 6 мг/кг для получения полного описания ФК профиля в течение четырех недель после однократного введения, с последующим введением в дозе 6 мг/кг каждые четыре недели в течение 24 или более недель. Пациенты в расширенной когорте (n=41) получали подкожно Гемлибру в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующим введением в дозе 6 мг/кг каждые четыре недели в течение 24 или более недель. Протоколом допускалось эпизодическое применение для гемостатической терапии при кровотечениях препаратов фактора VIII или препаратов шунтирующего действия, в зависимости от статуса пациента по ингибиторам к фактору VIII.
Название исследования | HAVEN 4 (NCT03020160) |
Группа в исследовании | Профилактическое применение препарата Гемлибра (общее количество пациентов n=48; n=41 включено в анализ эффективности) |
Количество кровотечений, потребовавших проведения терапии | |
Среднегодовая частота кровотечений (ABR)*, модельный показатель (95% CI) | 2,4 (1,4; 4,3) |
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR) | 0,0 (0,0; 2,1) |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 56,1 (39,7; 71,5) |
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI) | 90,2 (76,9; 97,3) |
Все кровотечения | |
ABR, модельный показатель (95% CI) | 4,5 (3,1; 6,6) |
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR) | 2,1 (0,0; 5,9) |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 29,3 (16,1; 45,5) |
% пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3 (95% CI) | 80,5 (65,1; 91,2) |
Спонтанные кровотечения, потребовавшие проведения терапии | |
ABR, модельный показатель (95% CI) | 0,6 (0,3; 1,5) |
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR) | 0,0 (0,0; 0,0) |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 82,9 (67,9; 92,8) |
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI) | 97,6 (87,1; 99,9) |
Кровотечения в суставах, потребовавшие проведения терапии | |
ABR, модельный показатель (95% CI) | 1,7 (0,8; 3,7) |
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR) | 0,0 (0,0; 1,9) |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 70,7 (54,5; 83,9) |
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI) | 95,1 (83,5; 99,4) |
Кровотечения в суставах-мишенях, потребовавшие проведения терапии | |
ABR, модельный показатель (95% CI) | 1,0 (0,3; 3,3) |
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR) | 0,0 (0,0; 0,0) |
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI) | 85,4 (70,8; 94,4) |
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI) | 97,6 (87,1; 99,9) |
*Модель отрицательной биномиальной регрессии
- Медиана (диапазон) периода воздействия препарата: 25,6 (24,1–29,4) недель
- Большинство (38/51 [74,5%]) кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, относились к травматическим
Балл физического здоровья по Haem-A-QoL | ||
| Гемлибра 6 мг/кг Q4W n=38* | |
| Исходный уровень | Неделя 25 |
Количество пациентов | 38 | 37 |
Балл физического здоровья, среднее значение (SD) | 47,0 (25,1) | 32,4 (25,4) |
Изменение от исходного уровня, среднее (95% CI) | N/A | –15,1 (–22,4; –7,8) |
- Гемлибра обеспечила количественное улучшение
- Изменение балла физического здоровья по сравнению с исходным уровнем для значимых улучшений: ≥10 баллов (порог ответа)
- В анализ не включались подростки (n=3)
Исследование HAVEN 4 – резюме по безопасности | |
Общее количество НЯ | 148 |
Участников с количеством НЯ ≥ 1, n (%) | 30 (73,2) |
Серьёзные НЯ, n (%) * | 1 (2,4) |
НЯ степени ≥ 3, n (%) | 1 (2,4) |
НЯ, связанные с исследуемым лечением, n (%) | 12 (29,3) |
Местные реакции в месте инъекции (ISR), n (%) | 9 (22,0) |
НЯ, требующие особого внимания |
|
Повышенная чувствительность | 0 |
ТЭ/ТМА | 0 |
* Одно серьёзное НЯ в когорте вводной части исследования: гипертония III степени у пациента с гипертонией в анамнезе; НЯ не связано лечением Гемлиброй.
- 73,2% пациентов испытали ≥1 НЯ
- Только одно серьёзное НЯ (степени ≥3) рабдомиолиза, не связанного с Гемлиброй
- Наиболее частыми НЯ, связанными с Гемлиброй, были реакции в месте инъекции (22,0%)
- Не зарегистрировано НЯ, потребовавших перерыва в лечении или прекращения лечения Гемлиброй
- Не зарегистрировано случаев ТЭ, ТМА или реакций повышенной чувствительности
ФК – фармакокинетика
О препарате Гемлибра (эмицизумаб)
Гемлибра – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Гемлибра – профилактический препарат, вводимый подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю. В рамках программы клинической разработки оценивается безопасность и эффективность Гемлибры и ее потенциал для преодоления существующих клинических проблем: краткосрочного действия существующих методов лечения, выработки ингибиторов фактора VIII и потребность в частом венозном доступе. Препарат Гемлибра создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». В США препарат распространяется под маркой Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с ингибиторами к фактору VIII, где “kxwh” добавлено для обеспечения соответствия требованиям разработанного FDA отраслевого руководства по непатентованным наименованиям биопрепаратов.
О гемофилии А
Гемофилия А является серьёзным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А страдают примерно 320 тысяч человек во всем мире,1,2 примерно 50-60% которых имеют тяжелую форму заболевания.3 У больных с гемофилией А отсутствует, или имеется в недостаточном количестве, фактор свертывания крови VIII – белок, участвующий в процессе свертывания крови. Когда кровотечение случается у здорового человека, фактор свертывания крови VIII объединяет факторы свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.1 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению сустава.4 Серьёзным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII.5 Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность,6 что затрудняет, или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.
«Рош» в гематологии
Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении онкогематологических заболеваний. В настоящее время компания «Рош» прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями. Кроме препаратов Мабтера® (ритуксимаб), Газива® (обинутузумаб) и Венклекста® (венетоклакс) в сотрудничестве с компанией AbbVie, портфолио исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний компании «Рош» включает в себя Тецентрик® (атезолизумаб), конъюгат антитело-лекарственный препарат анти-CD79b (RG7596/полатузумаб ведотин) и малую молекулу – антагонист MDM2 (идасанутлин/RG7388). Кроме того, с разработкой препарата Гемлибра (эмицизумаб) – биспецифичного моноклонального антитела, предназначенного для лечения гемофилии типа А, нацеленность компании на разработку новых молекул для применения в гематологии выходит за рамки онкологии.
О компании «Рош»
Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и диагностики, являясь самым крупным производителем биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций и нарушений центральной нервной системы. Компания «Рош» является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть лидером в области персонализированной медицины — стратегии, направленной на разработку эффективных медицинских решений для пациентов, с учетом индивидуальных особенностей каждого.
Компания была основана в 1896 году и на протяжении 120 лет производит современные диагностические средства и инновационные лекарственные препараты для профилактики, диагностики и лечения серьезных заболеваний, делая значительный вклад в развитие мирового здравоохранения. Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. Восемь лет подряд компания «Рош» признается лидером в сфере фармацевтики, биотехнологий и медико-биологических наук по показателям устойчивости индекса Доу-Джонса. Группа компаний «Рош» (штаб-квартира в Базеле, Швейцария) имеет представительства более чем в 100 странах мира, в которых, по данным 2016 года, работает более 94 000 человек. Инвестиции компании в исследования и разработки составляют 9,9 миллиардов швейцарских франков, объем продаж — 50,6 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США, и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru
Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.
Ссылки
- ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; март 2017]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
- Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
- Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
- Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.
- Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.